Quali sono le fasi delle sperimentazioni cliniche?

Tutti sperimentazioni cliniche involve testing new treatments on volunteers, to see se sono sicuri and effective enough to be approved for real world use by those in need. These trials are divided into 4 or sometimes 5 stages, known as clinical trial phases.

Più precoce è la fase di sperimentazione, meno un trattamento è stato testato. È importante che ogni nuovo progresso medico attraversi almeno 3 fasi principali - fasi da 1 a 3 - per determinare se è pronto per essere utilizzato nell'assistenza sanitaria.

If you're partecipare a un processo, ci sono alcune cose che tutte le fasi delle sperimentazioni cliniche hanno in comune:

• Comportano test su persone.

• Queste persone sono spesso divise casualmente in gruppi di trattamento a cui verrà somministrato il nuovo trattamento, e gruppi di controllo a cui verrà dato un farmaco fittizio (placebo) o un trattamento esistente con cui confrontare il nuovo trattamento.

• They involve time spent on hospital-style wards - this can be as short as a day or involve several weeks in isolation with other participants. Read about l'esperienza di Alice qui, un uomo che ha partecipato volontariamente a circa 50 studi clinici.

The clinical trial process is split into phases as they build on each other - each providing further insight from the last. They aim to answer different questions, and each one can only be answered once a previous question has been addressed.

For example, in a phase 1 clinical trial, a treatment hasn't been tested on people before, and so it asks if administering it produces any side-effects. A phase 4 trial, knowing that this treatment produces little to no side-effects in people after short-term use, looks at whether it's also safe for long-term use.

Le fasi delle sperimentazioni cliniche comportano ciascuna i propri rischi e benefici, quindi è importante sapere in quale fase si trova una sperimentazione prima di accettare di parteciparvi. Questo ti darà un'idea di quanto si conosce su un trattamento - e su quante persone è stato testato - prima di decidere se partecipare.

Nel Regno Unito, i comitati etici lavorano per proteggere i partecipanti garantendo che le sperimentazioni rispettino gli standard etici¹.

Dopo essere stati sviluppati in laboratorio, la maggior parte dei trattamenti entra in una sperimentazione di fase 1, ma alcuni includono una fase aggiuntiva che testa le quantità di dosaggio su un numero ancora più ridotto di persone. I ricercatori possono optare per questa sperimentazione di fase 0 se vogliono scoprire di più su come un farmaco si comporta nel corpo umano in dosaggi molto piccoli. Questo può comportare la somministrazione di un farmaco a tra 10 e 20 persone, rispetto a circa 50 in una sperimentazione di fase uno. Ciò significa che se si verificano effetti collaterali, sono limitati a un numero minore di persone.

Sperimentazioni di fase 0

• Testare come funziona un trattamento nel corpo in dosi molto piccole.

• Coinvolgere dosi troppo piccole per misurare se un trattamento può funzionare.

• Sono normalmente eseguiti su un massimo di 20 persone.

A phase 1 trial is usually the first time a new treatment is tested on people. While measures are taken in the lab to make it as safe as possible, this is often the first opportunity for researchers to trial the real-life effects of a treatment on humans. Phase 1 trials will often also investigate which dosage and administration techniques are the most safe and effective

Trial di fase 1

• Di solito il primo test di un trattamento su volontari umani.

• Coinvolgi un numero ridotto di persone, solitamente fino a 50.

• Indagare sugli effetti collaterali.

• Coinvolgere dosaggi molto piccoli che possono essere aumentati se non vengono segnalati effetti collaterali.

Una volta che un trattamento supera i criteri minimi di sicurezza di una sperimentazione di fase 1, una sperimentazione di fase 2 cerca di testarlo su un gruppo più ampio di persone. Di solito, questi volontari hanno la condizione per la quale il trattamento è progettato per aiutare. Questo permette ai ricercatori di indagare quanto sia sicuro ed efficace per quella condizione e di iniziare a formare un'idea più dettagliata dei suoi possibili effetti a breve termine.

Sperimentazioni di fase 2

• Coinvolgi un numero maggiore di volontari.

• Usually test short-term effects on people with specific illness.

La fase successiva aumenta significativamente il numero di volontari di nuovo - a centinaia o migliaia di persone - e può anche durare per un periodo di tempo molto più lungo, spesso più di un anno. L'obiettivo di questa fase è raccogliere il maggior numero di dati possibile. Più partecipanti coinvolge una sperimentazione, più accurata è l'immagine che i ricercatori ottengono su quanto bene funziona un trattamento, così come la varietà, la gravità e la probabilità di eventuali reazioni avverse.

Prove di fase 3

• Test su grandi gruppi di persone, spesso centinaia o migliaia.

• Spesso durano più di un anno e talvolta diversi anni.

• Confronta gli effetti di un farmaco o trattamento su un gruppo rispetto a un gruppo di controllo a cui viene somministrato un placebo o un trattamento alternativo attuale.

I trial di fase 4 avvengono dopo che un farmaco è stato approvato ed è disponibile sul mercato, e per questo motivo non tutti i nuovi trattamenti li richiedono. Tuttavia, se il trattamento richiede un uso a lungo termine - ad esempio, un medicinale assunto regolarmente dalle persone per anni - un trial di fase 4 raccoglie informazioni su quanto bene funzioni e se possa causare danni quando utilizzato per un periodo molto più lungo rispetto alle fasi precedenti ricercate.

Trial di fase 4

• Testare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di un trattamento.

• Coinvolgere le persone che seguono il trattamento, solitamente su prescrizione, per gestire la loro condizione continua.

• Non sono necessari per trattamenti che non sono progettati per un uso a lungo termine.

1. Autorità per la Ricerca Sanitaria del NHS: Studi clinici di Fase 1.