Come funzionano le fasi della sperimentazione clinica?

Quali sono le fasi delle sperimentazioni cliniche?

Tutti sperimentazioni cliniche coinvolgere il test di nuovi trattamenti su volontari, per vedere se sono sicuri e abbastanza efficace da essere approvato per l'uso nel mondo reale da parte di chi ne ha bisogno. Queste sperimentazioni sono suddivise in 4 o talvolta 5 fasi, note come fasi di sperimentazione clinica.

Più precoce è la fase di sperimentazione, meno un trattamento è stato testato. È importante che ogni nuovo progresso medico attraversi almeno 3 fasi principali - fasi da 1 a 3 - per determinare se è pronto per essere utilizzato nell'assistenza sanitaria.

Se sei partecipare a un processo, ci sono alcune cose che tutte le fasi delle sperimentazioni cliniche hanno in comune:

• Comportano test su persone.

• Queste persone sono spesso divise casualmente in gruppi di trattamento a cui verrà somministrato il nuovo trattamento, e gruppi di controllo a cui verrà dato un farmaco fittizio (placebo) o un trattamento esistente con cui confrontare il nuovo trattamento.

• Comportano tempo trascorso in reparti in stile ospedaliero - questo può essere breve come un giorno o coinvolgere diverse settimane in isolamento con altri partecipanti. Leggi di più su l'esperienza di Alice qui, un uomo che ha partecipato volontariamente a circa 50 studi clinici.

Perché le sperimentazioni cliniche sono suddivise in fasi?

Il processo di sperimentazione clinica è suddiviso in fasi che si costruiscono l'una sull'altra - ciascuna fornisce ulteriori approfondimenti rispetto alla precedente. Mirano a rispondere a domande diverse, e ciascuna può essere affrontata solo dopo che una domanda precedente è stata risolta.

Ad esempio, in una sperimentazione clinica di fase 1, un trattamento non è stato testato prima sulle persone, quindi si chiede se la sua somministrazione produca effetti collaterali. Una sperimentazione di fase 4, sapendo che questo trattamento produce pochi o nessun effetto collaterale nelle persone dopo un uso a breve termine, verifica se sia anche sicuro per un uso a lungo termine.

Le fasi delle sperimentazioni cliniche comportano ciascuna i propri rischi e benefici, quindi è importante sapere in quale fase si trova una sperimentazione prima di accettare di parteciparvi. Questo ti darà un'idea di quanto si conosce su un trattamento - e su quante persone è stato testato - prima di decidere se partecipare.

Nel Regno Unito, i comitati etici lavorano per proteggere i partecipanti garantendo che le sperimentazioni rispettino gli standard etici¹.

Studi clinici di Fase 0

Dopo essere stati sviluppati in laboratorio, la maggior parte dei trattamenti entra in una sperimentazione di fase 1, ma alcuni includono una fase aggiuntiva che testa le quantità di dosaggio su un numero ancora più ridotto di persone. I ricercatori possono optare per questa sperimentazione di fase 0 se vogliono scoprire di più su come un farmaco si comporta nel corpo umano in dosaggi molto piccoli. Questo può comportare la somministrazione di un farmaco a tra 10 e 20 persone, rispetto a circa 50 in una sperimentazione di fase uno. Ciò significa che se si verificano effetti collaterali, sono limitati a un numero minore di persone.

Sperimentazioni di fase 0

• Testare come funziona un trattamento nel corpo in dosi molto piccole.

• Coinvolgere dosi troppo piccole per misurare se un trattamento può funzionare.

• Sono normalmente eseguiti su un massimo di 20 persone.

Studi clinici di fase 1

Un trial di fase 1 è solitamente la prima volta che un nuovo trattamento viene testato sulle persone. Sebbene in laboratorio vengano prese misure per renderlo il più sicuro possibile, questa è spesso la prima opportunità per i ricercatori di sperimentare gli effetti reali di un trattamento sugli esseri umani. I trial di fase 1 spesso indagano anche quale dosaggio e tecniche di somministrazione siano i più sicuri ed efficaci

Trial di fase 1

• Di solito il primo test di un trattamento su volontari umani.

• Coinvolgi un numero ridotto di persone, solitamente fino a 50.

• Indagare sugli effetti collaterali.

• Coinvolgere dosaggi molto piccoli che possono essere aumentati se non vengono segnalati effetti collaterali.

Studi clinici di fase 2

Una volta che un trattamento supera i criteri minimi di sicurezza di una sperimentazione di fase 1, una sperimentazione di fase 2 cerca di testarlo su un gruppo più ampio di persone. Di solito, questi volontari hanno la condizione per la quale il trattamento è progettato per aiutare. Questo permette ai ricercatori di indagare quanto sia sicuro ed efficace per quella condizione e di iniziare a formare un'idea più dettagliata dei suoi possibili effetti a breve termine.

Sperimentazioni di fase 2

• Coinvolgi un numero maggiore di volontari.

• Di solito si testano gli effetti a breve termine su persone con malattie specifiche.

Studi clinici di fase 3

La fase successiva aumenta significativamente il numero di volontari di nuovo - a centinaia o migliaia di persone - e può anche durare per un periodo di tempo molto più lungo, spesso più di un anno. L'obiettivo di questa fase è raccogliere il maggior numero di dati possibile. Più partecipanti coinvolge una sperimentazione, più accurata è l'immagine che i ricercatori ottengono su quanto bene funziona un trattamento, così come la varietà, la gravità e la probabilità di eventuali reazioni avverse.

Prove di fase 3

• Test su grandi gruppi di persone, spesso centinaia o migliaia.

• Spesso durano più di un anno e talvolta diversi anni.

• Confronta gli effetti di un farmaco o trattamento su un gruppo rispetto a un gruppo di controllo a cui viene somministrato un placebo o un trattamento alternativo attuale.

Studi clinici di fase 4

I trial di fase 4 avvengono dopo che un farmaco è stato approvato ed è disponibile sul mercato, e per questo motivo non tutti i nuovi trattamenti li richiedono. Tuttavia, se il trattamento richiede un uso a lungo termine - ad esempio, un medicinale assunto regolarmente dalle persone per anni - un trial di fase 4 raccoglie informazioni su quanto bene funzioni e se possa causare danni quando utilizzato per un periodo molto più lungo rispetto alle fasi precedenti ricercate.

Trial di fase 4

• Testare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di un trattamento.

• Coinvolgere le persone che seguono il trattamento, solitamente su prescrizione, per gestire la loro condizione continua.

• Non sono necessari per trattamenti che non sono progettati per un uso a lungo termine.

Ulteriori letture

1. Autorità per la Ricerca Sanitaria del NHS: Studi clinici di Fase 1.